FDA Aprueba la Primera Terapia Génica para el Síndrome de Sanfilippo Tipo A
Resumen de la fuente
La FDA aprobó rebisufligene etisparvovec (Fayuvi) como el primer tratamiento para pacientes pediátricos con mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), conocida comúnmente como síndrome de Sanfilippo tipo A. Este es el primer tratamiento terapéutico disponible para este trastorno genético raro que afecta a los niños.
Por qué importa
Esta aprobación proporciona la primera opción de tratamiento modificador de la enfermedad para pacientes pediátricos con un trastorno genético raro grave y progresivo que anteriormente no tenía terapias aprobadas.
