Scholar Rock Obtiene Aprobación de la FDA para Isembyld, Primer Fármaco para Tratar la Pérdida Muscular en la AME
Resumen de la fuente
Scholar Rock ha recibido la aprobación de la FDA para Isembyld, un fármaco diseñado para tratar la pérdida muscular en la atrofia muscular espinal (AME). En ensayos clínicos de fase tardía, Isembyld mejoró las habilidades motoras en pacientes jóvenes durante un año cuando se utilizó junto con un fármaco dirigido a SMN2.
Por qué importa
Esta aprobación marca el primer tratamiento autorizado por la FDA que se dirige específicamente a la pérdida muscular en la AME, ampliando las opciones terapéuticas para pacientes con este trastorno genético raro.
