La terapia de Ultragenyx para el síndrome de Angelman fracasa en ensayo de Fase 3
Resumen de la fuente
Ultragenyx anunció que su terapia experimental para el síndrome de Angelman, un trastorno genético raro, no mostró beneficio en comparación con un tratamiento simulado en un ensayo clínico de Fase 3. El fracaso del ensayo representa un revés significativo para el programa de desarrollo de la empresa en esta indicación de enfermedad rara.
Por qué importa
Los ensayos fallidos en etapas avanzadas pueden impactar significativamente el precio de las acciones de una empresa, el valor de su cartera de productos y su dirección estratégica en el desarrollo de fármacos.
