FDA, Sanfilippo Sendromu Tip A için İlk Gen Terapisini Onayladı
Kaynak özeti
FDA, rebisufligene etisparvovec (Fayuvi) ürününü, mukopolisakkaridoz tip IIIA (MPS IIIA) olan pediatrik hastalara yönelik ilk tedavi olarak onayladı. Bu, çocukları etkileyen bu nadir genetik bozukluğun ilk terapötik seçeneğidir.
Neden önemli
Bu onay, daha önce onaylanmış tedavisi olmayan ciddi ve ilerleyici bir nadir genetik bozukluk için pediatrik hastalar için ilk hastalık değiştirici tedavi seçeneğini sağlamaktadır.
