Scholar Rock, SMA Kas Kaybını Hedefleyen İlk İlaç Isembyld için FDA Onayı Aldı
Kaynak özeti
Scholar Rock, spinal muskuler atrofi (SMA) nedeniyle kas kaybını ele almak için tasarlanan Isembyld adlı ilaç için FDA onayı almıştır. Geç aşama klinik denemelerinde, Isembyld SMN2'yi hedefleyen bir ilaçla birlikte kullanıldığında genç hastalarda bir yıl içinde motor becerilerini iyileştirmiştir.
Neden önemli
Bu onay, SMA'da kas kaybını özel olarak hedefleyen ilk FDA tarafından yetkilendirilmiş tedaviyi işaretleyerek, bu nadir genetik bozukluk için hastaların terapötik seçeneklerini genişletmektedir.
