Ultragenyx'in Angelman Sendromu Terapisi Faz 3 Denemesinde Başarısız Oldu
Kaynak özeti
Ultragenyx, nadir bir genetik bozukluk olan Angelman sendromu için deneysel terapisinin Faz 3 klinik denemesinde sahte tedaviye kıyasla hiçbir fayda göstermediğini açıkladı. Başarısız deneme, şirketin bu nadir hastalık endikasyonundaki geliştirme programı için önemli bir aksilik teşkil etmektedir.
Neden önemli
Geç aşamada başarısız olan denemeler, bir şirketin hisse senedi fiyatını, ilaç geliştirme portföyünün değerini ve stratejik yönünü önemli ölçüde etkileyebilir.
